Vertex选择囊性纤维化三联组合进行III期试验

2018-11-22 11:18:12

作者:寿烈婀

(路透社) - Vertex Pharmaceuticals周三表示,它选择了两种下一代囊性纤维化药物,推进三联疗法的后期测试,最终可治疗高达90%的患有缩短寿命的肺病患者

目前批准的治疗方法Kalydeco和Orkambi可治疗约34,000名患者,约占CF人群的45%

其他患者没有药物可以治疗导致严重肺部感染和肺功能下降的疾病的根本原因

Vertex还报告第四季度收入和利润高于预期,其股票在延长交易中上涨近5%至175美元

6.516亿美元的收入轻松超过华尔街预计的5.94亿美元

基于有希望的第二阶段数据,Vertex表示将在今年晚些时候开始的单独的III期三重组合试验中测试VX-659和VX-445

“这是另一个非常重要的进步,”首席执行官杰弗里莱顿说

“我们认为他们很快就会入学......我们的目标是以加速的方式完成这项工作,以便我们能够为患者提供治疗

”在将Kalydeco(ivacaftor)和tezacaftor与每种新药,VX-659的最高测试剂量导致FEV1改善13.3%,而VX-445的最高剂量显示FEV1改善13.8%,两者均被认为具有高度统计学意义

FEV1测量一秒钟呼出的空气量,这是肺部疾病的标准测试

研究中的患者有一个F508del基因突变和一个最小功能突变

Orkambi治疗那些有两个F508del突变拷贝的人

第二阶段研究与汗液氯化物 - 一种与CF的潜在原因相关的生物标志物 - 以及衡量患者生活质量评估的量表相比,在安慰剂方面取得了显着的进步

“这些数据非常强大,我们已经与FDA分享了这些数据

这就是为什么我们如此自信,我们将在今年上半年开始(第三阶段试验),“莱顿说

第一阶段III将使用Kalydeco和tezacaftor测试VX-659

在2018年中期,Vertex希望开始使用tezacaftor进行III期测试VX-445,并在一天一次的治疗方案中使用名为VX-561的新型Kalydeco配方

目前Kalydeco每天服用两次

Vertex预计下个月美国将批准其Kalydeco / tezacaftor联合疗法,并于2018年下半年获得欧洲批准

在美国批准Kalydeco / tezacaftor后,它将提供2018 CF收入预测

Bill Berkrot的报道; James Dalgleish编辑